FDA aprova a primeira terapia genética da história capaz de restaurar a audição infantil

A FDA aprovou a primeira terapia genética capaz de restaurar a audição em crianças com surdez congênita causada por mutações no gene OTOF. Essa novidade anunciada consiste em um tratamento desenvolvido pela Regeneron, que usa um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene no ouvido interno.

O que é a nova terapia genética aprovada pela FDA para a audição

Em geral, a nova terapia foi batizada como Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) e é o primeiro tratamento genético para perda auditiva hereditária. O método foi aprovado pela Food and Drug Administration, órgão regulador sanitário dos Estados Unidos.

Como funciona

O modo de funcionar trata do uso de um vírus modificado para entregar uma cópia saudável do gene OTOF ao ouvido interno. Para quem não sabe, esse é o gene responsável pela produção da proteína otoferlina, essencial para transmitir som ao cérebro.

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